Ми повинні придбати час для Жозефіни: раса дослідника раку врятувати свою дочку
Д-р Метт Дун в гонці з часом не тільки врятувати життя своєї дочки, але й 20 інших дітей Worldn, яким щорічно діагностується невиліковна форма раку мозку.
Коли мова йде про дитячий рак, жоден з них не є більш страшним, ніж DIPG. Для дослідника раку доктора Матта Дана діагноз його дочки призвів до його власних досліджень, які можуть одного разу привести до лікування.
17 лютого 2018 року - це день, який назавжди залишиться в пам'яті доктора Матта Дана.
Провідного дослідника з раку медичного науково-дослідного інституту Хантер і його дружини, Фібі, лікаря загальної практики, сказали, що їхня тодішня дворічна дочка Жозефіна мала смертельну пухлину, що росте в її мозковому стовбурі, що, зрештою, вимагатиме її життя.
Все, що я хочу на Різдво - це ще одне Різдво #EndDIPG #XmasChemo #RUNDIPG #DIPG pic.twitter.com/iXa4fm4EnI
- Matt Dun (@ MattDun17) 24 грудня 2018 року
Не було "ifs". Тип раку головного мозку Жозефіна, DIPG, або дифузний внутрішній понтіновий гліома, не має лікування і в значній мірі невиправний, частково через його розташування, що робить його непрацездатним. Хіміотерапія також неефективна, тоді як радіотерапія в кращому випадку сповільнює прогрес пухлини в короткостроковій перспективі.
DIPG має найгіршу виживаність від дитячого раку, причому більшість дітей піддаються захворюванню протягом року. Менше одного відсотка все ще залишається живим через п'ять років після встановлення діагнозу.
«Сім'ям діагностують, щоб вони поверталися додому і робили спогади», - каже д-р Дун.
Д-р Дун, який 10 років свого професійного життя присвятив пошуку нових методів лікування як для дорослих, так і для дитячих лейкемій, дуже мало знав про DIPG і був вражений тим, що він дізнався через дні після діагностики Джозефіни.
"DIPG, схоже, вибухнув у світі. Є 20 нових випадків у світі щороку, а це означає, що 20 смертельних випадків", говорить він.
Хоча DIPG вважається рідкісним, доктор Дун говорить, що рівень смертності перевищує кількість більш ранових ракових захворювань у дитинстві.
"Ми втрачаємо 101 дитину віком до 15 років у світі, щоб раком щороку, тому втратити 20 від DIPG є багато, " говорить він.
Протягом кількох днів після її діагностики Жозефіна пройшла біопсію в рамках клінічного випробування, проведеного Центром дитячого раку в дитячій лікарні Сіднея, Рендвіку та Дитячим інститутом раку.
Програма нульового раку дитини бачить, що ракові клітини перевіряються на генетичні аномалії (мутації) і наркотики, випробувані в лабораторіях, перш ніж команда онкологів, клінічних генетиків і вчених визначить індивідуальну програму лікування.
Тим часом Жозефіна пройшла 30 днів прямого радіотерапевтичного лікування, незважаючи на погіршення симптомів, а потім через два тижні інша МРТ, яка показала "величезну, жахливу пухлину", за словами її батька.
"Вона не дуже добре. Насправді, ми почали обговорювати паліативну допомогу", - говорить д-р Дун, перш ніж лікарі запустили Жозефіну за цілеспрямованим лікуванням на основі результатів попередньої біопсії.
Жозефіна, яка була дуже нездоровою і відчувала труднощі з диханням до лікування, покращилася "майже миттєво", говорить д-р Дун.
"Вона була більш свідома і дихала краще", говорить він. "Без сумніву, це врятувало їй життя".
Але незважаючи на їхнє полегшення, доктор Дун знав, що поліпшення було лише відстрочкою і почалося фінансування натовпу, щоб вони мали доступні гроші, якщо б був доступний міжнародний випробувальний процес, а також для фінансування власних досліджень.
"Я розробив свою власну дослідницьку програму, особливо орієнтовану на дослідження шляхів прогнозування прогресування DIPG на її ранніх стадіях, а також тестування нових лікарських засобів з метою підвищення виживання", - говорить він.
Його родина та друзі допомогли підняти майже $ 230, 000 на сьогоднішній день за рахунок пожертвувань, фандрайзерів та бігової команди, до складу якої входить доктор Дун.
Коли він не пише заявки на грант, ви знайдете доктора Дун у своїй лабораторії, де йому вдалося визначити ДНК з пухлини в крові Жозефіни, яка служить маркером, щоб показати зростання пухлини.
Хоча інші в медичній професії були скептично настроєні, подібні нові дослідження з США відобразили його висновки. На жаль, його власний аналіз крові Жозефіни був одним з перших ознак прогресування хвороби в листопаді.
"У нас було стабільне захворювання протягом тривалого часу. Але лікування ніколи не вбивало пухлину, воно просто зупинило її зростання", говорить д-р Дун.
Доктор Дун також використовує попередні результати біопсії Жозефіни, щоб побачити, чи можуть будь-які існуючі лікарські засоби бути ефективними.
Він має 13 DIPG пухлин, що ростуть в лабораторії і був важко працювати тестування від 15 до 20 наркотиків, і комбінації лікарських засобів. Він вважає, що один такий експериментальний препарат міг би мати позитивну користь, але він не знає, чи вдасться вчасно врятувати Жозефіну.
Його здатність "розгалужуватися" означає, що він продовжив нормальне робоче навантаження, вітав третю дитину в їхній сім'ї, керував марафоном і півмарафоном, щоб зібрати гроші для своїх досліджень і провів час з Жозефіною.
Хоча він знає, що проти них укладаються шанси, він не відмовився від надії "придбати нам трохи більше часу" і сказав, що "медичні дослідження є ключовим".
Доцент Давид Зіглер, який очолює програму «Нульовий рак у дитинстві», говорить про те, що про DIPG було відомо дуже мало до останніх кількох років, коли дослідження нарешті пролили світло на цю хворобу.
"Вперше ми разом з нашими співробітниками за кордоном розробили лабораторні інструменти, які дозволяють досліджувати цю пухлину більш детально, ніж будь-коли раніше", - говорить він.
"Зараз у нас є одна з найбільших дослідницьких програм у світі, присвячена створенню нових методів лікування".
Доцент Зіглер каже, що дослідники дізнаються більше про DIPG, вивчаючи пухлини тих дітей, які беруть участь у програмі.
"Їх пухлини в даний час оцінюються за допомогою найсучасніших методів, таких як молекулярне профілювання і робототехнический скринінг високої пропускної здатності для того, щоб знайти основні мішені, які б зробити ці агресивні DIPG пухлинні клітини сприйнятливими до конкретних методів лікування", говорить він.
Крім створення національного пухлинного банку пухлин головного мозку, доцент Зіглер досліджує нові стратегії лікування, включаючи використання наночастинок, навантажених протираковими препаратами, для націлювання DIPG та інших пухлинних клітин.
"Чим більше медикаментозних процедур ми можемо перевірити, тим більше варіантів ми зможемо надати пацієнтам з DIPG", - говорить він.
«П'ятдесят років тому батькам дітей, хворих на лейкемію, було сказано:« це невиліковна хвороба, ми нічого не можемо зробити », зараз 85 до 90% цих дітей виліковуються.
"Ми вважаємо, що ми зможемо досягти того самого для пацієнтів DIPG".
Пожертви на лікування Джозефіни можна зробити тут.
Бажаючі фінансувати дослідження доктора Дана можуть знайти детальну інформацію тут.
Пожертви на дослідження доцента Давида Циглера можна зробити тут.